Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) upravo je odobrila novi tretman za rijetku bolest zgrušavanja krvi.
S obzirom na to da će jedna doza koštati 3,5 miliona dolara, radi se o najskupljem lijeku na svijetu.
Mada se iznos za tretman čini ogroman, nedavna analiza isplativosti lijeka sugeriše da je to relativno poštena cijena s obzirom na efekt samog tretmana – barem u SAD.
Lijek Hemgenix je genska terapija za hemofiliju B, rijetku genetsku bolest koja uzrokuje oslabljeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.
Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procjenjuje se da u ovome trenutku gotovo 8.000 muškaraca u SAD pati od ove doživotne bolesti.
Primaran lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, ali radi se o liječenju koje traje cijeli život te zato i visokim troškovima.
Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost može s vremenom oslabiti, prenosi Science Alert.
Stručnjaci procjenjuju da se tokom života pojedinog odraslog pacijenta s umjerenom do teškom hemofilijom B u SAD na lijekove potroši između 21 i 23 miliona dolara. Troškovi liječenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD ili drugdje u Evropi, ali još uvijek iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njihovog života.
Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi.
Proizvod se unosi u tijelo na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNA ciljanim stanicama u jetri.
Stanice zatim same repliciraju genetsku informaciju, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.
Do sada su dvije studije ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa.
Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti imali nekontrolisana krvarenja pala je za više od 50 odsto. Nuspojave su uključivale glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri.
“Genska terapija za hemofiliju je na pomolu već više od dvije decenije. Uprkos napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno uticati na kvalitet života pojedinaca”, rekao je Peter Marks, direktor Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova u FDA.
Za ozbiljne, ali rijetke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za podsticanje medicinskih istraživanja. Hemgenix je, na primjer, klasifikovan kao “lijek siroče” jer će se primjenjivati kod samo malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenixa (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na tržište u SAD sljedećih sedam godina.
Američka vlada ima podsticaje za istraživanje lijekova rijetkih i teških bolesti, ali ova politika predstavlja dvosjekli mač. Naime, to takođe znači da tržište SAD snosi troškove monopola na lijekove, dok druge nacije, koje postavljaju ograničenja na cijene lijekova, ubiru prednosti međunarodnih istraživanja.
Danas SAD plaća između dva i šest puta više za lijekove na recept nego druge zemlje širom svijeta. Evropska agencija za lijekove i njeni regulatori za lijekove u Ujedinjenom Kraljevstvu i Australiji takođe preispituju korištenje genske terapije za ovu bolest.
Biće zanimljivo vidjeti koliko će proizvođači lijekova smjeti naplaćivati Hemgenix u drugim dijelovima svijeta.
Nezavisne novine